2018年ASH年会：LentiGlobin基因疗法治疗镰刀型红血球疾病的最近数据

2022-01-31 00:32:21 来源:

bluebird生物技术新公司近来在第60届旧金山血液学会（ASH）年座谈会公布了LentiGlobin™基因序列疗法外科手术镰刀型红血球癌症（SCD）的I/II期HGB-206学术研究的最新数据。

SCD是一种不堪重负的、日益致人衰败的和危及一个人的遗传癌症。SCD由三价（HbS）的所致造成了，导致造成了红血球里的载氧三价所致。SCD通常胃癌于拥有两个所致胆红素基因序列的病患，这些病患从父母拉锯各遗传悄悄一个所致的基因序列。

bluebird生物技术新公司的医学博士Did Didson评论说：“患有SCD的病患接受了LentiGlobin外科手术后，他们开始造成基因序列外科手术来源的HbAT87Q，说明LentiGlobin可能从根本上增加肝细胞病理学结果”。许多SCD病患患有不堪重负的心血管疾病和心肌闭塞性惨案，包括不堪重负的、反复发作的疼痛危象，导致人体器官重击和寿命缩短。在接受LentiGlobin外科手术前，本学术研究里的病患经常发生心肌闭塞性惨案，但在用LentiGlobin外科手术9个月末后，没有心肌闭塞惨案的发生。

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